2023年第41屆摩根大(dà)通(tōng)醫(yī)療保健會(huì)議（JPM）正式恢複線下召開(kāi)。
在第一天的報告出現了不少(shǎo)細胞與基因治療的公司，有(yǒu)不少(shǎo)公司都帶來(lái)了自己對2023年的積極展望，例如手握潛在首款DMD基因療法的Serepta公司、首款治療血友(yǒu)病A的獲批基因療法的BioMarin等；也有(yǒu)目前在監管問題中掙紮的一些(xiē)公司：例如遭FDA臨床暫停的Beam、裁員換血的Editas等。
bioSeedin将聚焦于Day 1 中的細胞與基因療法部分，對其公開(kāi)的報告進行(xíng)整理(lǐ)與綜合。
在周一上(shàng)午的演講中，諾華首席執行(xíng)官Vas Narasimhan表示：公司的 2023 年戰略側重于五個(gè)治療領域：心血管、免疫學、神經科學、實體(tǐ)瘤和(hé)血液學。
Narasimhan說，該公司計(jì)劃在這些(xiē)領域取得(de)進展的方式之一是通(tōng)過其基因治療産品組合，并且表示諾華“內(nèi)部有(yǒu)超過15個(gè)項目正在繼續推進”。
在免疫學方面，Narasimhan表示，諾華将使用其T-Charge平台将把大(dà)部分精力集中在細胞和(hé)基因治療上(shàng)。
此外，諾華還(hái)特别指出了近期即将要公布臨床試驗讀數(shù)的關鍵資産。
中午 12：12，Prime Medicine首席執行(xíng)官Keith Gottesdiener在JPM23會(huì)議上(shàng)發表演講。Prime Medicine是劉如謙參與創立的第3家(jiā)上(shàng)市公司，專注于使用Prime Editing 技(jì)術(shù)進行(xíng)基因編輯。
Keith提到近期基因療法在FDA的屢屢碰壁，表示這些(xiē)都是“成長的痛苦”，可(kě)能會(huì)在未來(lái)幾年內(nèi)得(de)到解決。與此同時(shí)，他表示Prime公司擁有(yǒu)“強大(dà)的現金跑道(dào)”，暫時(shí)不擔心資金問題。
Prime 有(yǒu) 18 個(gè)項目正在開(kāi)發中，不過都處于非常早期的階段。
Keith表示，2023年，公司将着重尋找BD交易與外部合作(zuò)的機會(huì)。
下午 12:51，BioMarin董事長兼首席執行(xíng)官J.J. Bienaimé發表演講，稱其基因治療産品Roctavian為(wèi)迄今為(wèi)止“最強勁的産品”。
Roctavian是一款治療嚴重血友(yǒu)病A的基因療法，使用AAV5病毒載體(tǐ)遞送表達凝血因子VIII的轉基因。今年8月24日，歐盟委員會(huì)（EC）批準此基因療法有(yǒu)條件上(shàng)市，成為(wèi)首款用于治療血友(yǒu)病A的基因療法。
近日，BioMarin公司宣布了Roctavian取得(de)3期臨床的積極結果，該試驗的随訪時(shí)間(jiān)超過了3年。這是目前規模最大(dà)，持續時(shí)間(jiān)最長的血友(yǒu)病基因療法全球3期臨床試驗。
試驗結果顯示，在治療3年和(hé)4年的患者中，其凝血因子VIII的活性平均值分别為(wèi)18.8和(hé)15.2，中位數(shù)值為(wèi)8.4和(hé)7.4。兩組的平均年出血事件率分别為(wèi)1.0和(hé)0.8，而中位值都為(wèi)0.0。此外，兩組的年凝血因子平均使用次數(shù)分别為(wèi)8.4和(hé)11.1，中位值也均為(wèi)0。與基線值相比，在治療的第三年後，患者的平均年出血事件率減少(shǎo)了80%，而凝血因子VIII的使用減少(shǎo)了94%。
Bienaimé表示，他預計(jì)超過75%的美國處方者将在上(shàng)市後一年內(nèi)采用Roctavian來(lái)治療嚴重的成人(rén)血友(yǒu)病A患者。加上(shàng)Voxzogo，一種用于增加軟骨發育不全兒童（5歲及以上(shàng)）線性生(shēng)長的療法，Bienaimé預測到十年中期BioMarin的增長将達到40億至50億美元。
下午 1：30，Sarepta Therapeutics總裁兼首席執行(xíng)官Doug Ingram發表報告。
11月，FDA接受了Sarepta 公司的BLA申請(qǐng)，如果獲得(de)批準，SRP-9001将成為(wèi)市場(chǎng)上(shàng)第一個(gè)針對杜氏肌營養不良(DMD)的基因療法。FDA已将PDUFA日期定為(wèi)2023年5月29日。
SRP-9001是通(tōng)過AAV将編碼微肌營養不良蛋白的基因傳遞到肌肉組織，使肌肉細胞表達對應的蛋白，從而減緩或阻止肌肉退化。
該療法采用從非人(rén)靈長類動物中分離出的AAVrh74病毒載體(tǐ)，此病毒載體(tǐ)優點是能夠在肌肉中引起轉基因的強力表達，不會(huì)穿過血腦(nǎo)屏障進入中樞神經系統，且較少(shǎo)患者體(tǐ)內(nèi)存在針對這一病毒載體(tǐ)的中和(hé)抗體(tǐ)。
Doug Ingram在大(dà)會(huì)上(shàng)公布了相關數(shù)據，其中包括臨床前動物模型，功能數(shù)據和(hé)生(shēng)物标志(zhì)物等，大(dà)量臨床前和(hé)臨床數(shù)據支持SRP-9001的療效。
下午4：47，Beam Therapeutics公司發表演講，該公司密切關注關注鐮狀細胞療法的市場(chǎng)。
Beam 公司報告了公司血液學，免疫腫瘤學和(hé)遺傳疾病産品組合的進展，并提供了預期即将到來(lái)的裏程碑的最新情況。
第三季度财報中，Beam Therapeutics表示将停止對BEAM-102的IND申請(qǐng)進程。BEAM-102用于治療鐮狀細胞病，通(tōng)過直接編輯導緻病變的血紅蛋白S點突變來(lái)重建正常的人(rén)類血紅蛋白。
今年7月，FDA暫停了其CAR-T 療法BEAM-201的IND申請(qǐng)，後又得(de)到解除。BEAM-201針對CD7靶點，是首個(gè)同時(shí)針對4個(gè)基因展開(kāi)編輯的CAR-T療法。
下基因編輯公司Editas Medicine在JPM宣布了重要戰略更新，包括投資組合重新确定優先級和(hé)研發調整。該公司由張鋒、劉如謙共同創立，于2016年上(shàng)市，是全球CRISPR基因編輯領域首家(jiā)IPO的公司。
Editas表示，将停止對遺傳性視(shì)網膜疾病和(hé)臨床前全資擁有(yǒu)的iNK項目的內(nèi)部投資，專注于血紅蛋白病和(hé)體(tǐ)內(nèi)基因編輯。公司将資源優先分配給EDIT-301，該項目用于治療嚴重鐮狀細胞病和(hé)輸血依賴性β地中海貧血。
Editas希望為(wèi)遺傳性眼病項目EDIT-101和(hé)EDIT-103尋找外部合作(zuò)夥伴，但(dàn)會(huì)繼續開(kāi)發合作(zuò)研發的細胞療法項目。
Editas裁員了20%，預計(jì)将把公司的現金跑道(dào)延長到2025年。此外，首席科學官Mark S. Shearman博士将從2023年3月31日起離開(kāi)公司。
