2018年11月2-3日，由中國工程院主辦，南京醫(yī)科大(dà)學、中國免疫學會(huì)、中國工程院醫(yī)藥衛生(shēng)學部、中國整合醫(yī)學發展戰略研究院、中國（南京）細胞谷承辦，南京醫(yī)科大(dà)學附屬江甯醫(yī)院、南京醫(yī)科大(dà)學第一附屬醫(yī)院、江蘇省研究型醫(yī)院學會(huì)、中國工程院院刊《Engineering》協辦的“2018醫(yī)學免疫與臨床應用高(gāo)峰論壇”在南京開(kāi)幕。 北京簡莳間生物科技有限公司董事長兼首席科學家(jiā)許中偉教授、姚毅博士受邀參加本次會(huì)議，并與衆多(duō)在免疫學研究領域做(zuò)出傑出貢獻的國內(nèi)外專家(jiā)，圍繞免疫相關性疾病的臨床研究展開(kāi)交流與探討(tǎo)。
大(dà)會(huì)上(shàng)，許教授談到：“在藥物發展史上(shàng)，小(xiǎo)分子藥物我們和(hé)美國的發展差距大(dà)約是90年，大(dà)分子藥物我們相差了20-30年，但(dàn)在類似CAR-T這樣的第三種形态的基因與細胞藥物上(shàng)，我們有(yǒu)潛力追趕美國。我們和(hé)美國的研發幾乎是同步的，甚至在異體(tǐ)CAR-T和(hé)實體(tǐ)瘤适應症的開(kāi)發上(shàng)還(hái)能更勝一籌。”
目前許教授兼任北京大(dà)學免疫系客座教授、首都醫(yī)科大(dà)學特聘教授，許教授團隊與道(dào)培醫(yī)院、國家(jiā)兒童醫(yī)學中心及北京大(dà)學的附屬醫(yī)院正在逐步開(kāi)展多(duō)種血液腫瘤的異體(tǐ)CAR-T“北京方案”的臨床應用研究。單次異體(tǐ)CAR-T治療後，個(gè)别病人(rén)的有(yǒu)效緩解時(shí)間(jiān)長達兩年餘，被賓夕法尼亞大(dà)學、City of Hope血液病專科醫(yī)院等醫(yī)院的CAR-T治療專家(jiā)們稱為(wèi)處于國際領跑位置。
與此同時(shí)，醫(yī)學博士、原美國食品藥品監督管理(lǐ)局（FDA）臨床主任評審官員姚毅先生(shēng)在大(dà)會(huì)上(shàng)也提到，美國內(nèi)務部近期通(tōng)過法案，将生(shēng)物醫(yī)藥的國外投資納入到特别管轄範圍內(nèi)。為(wèi)阻止外國股東對美國生(shēng)物科技(jì)企業的控制(zhì)權，向美生(shēng)物醫(yī)藥領域企業投資将需要向美國內(nèi)務部申報，得(de)到許可(kě)後才可(kě)投資。這對于中國醫(yī)藥産業的發展是一個(gè)重大(dà)打擊，然而姚毅堅信這對中國來(lái)說也是一個(gè)機遇，可(kě)使中國企業沉下心來(lái)開(kāi)發更多(duō)有(yǒu)自主知識産權的新技(jì)術(shù)新産品。
姚毅先生(shēng)還(hái)強調在引進高(gāo)新技(jì)術(shù)項目前，應該邀請(qǐng)專家(jiā)評估，避免項目在國內(nèi)的轉化、落地達不到預期效果。國內(nèi)目前在部分醫(yī)學領域的研發技(jì)術(shù)和(hé)速度不比國外差，甚至更強，比如一些(xiē)細胞治療技(jì)術(shù)。在初步的臨床實驗階段結果很(hěn)好，病人(rén)有(yǒu)效率達到90%以上(shàng)。
會(huì)議主要圍繞細胞治療、移植免疫、抗體(tǐ)技(jì)術(shù)、疫苗創新與應用、免疫新技(jì)術(shù)與新方法、腫瘤精準治療等主題展開(kāi)，邀請(qǐng)了免疫學領域做(zuò)出傑出貢獻的多(duō)位國內(nèi)外學者就相關免疫學研究熱點進行(xíng)廣泛而深入的討(tǎo)論。
全球華人(rén)最早從事CAR-T的科學家(jiā)（1996年），并是UPenn Carl June 教授團隊CAR-T研發團隊的早期負責人(rén)（2005年），重點負責CAR-T載體(tǐ)設計(jì)與構建、慢病載體(tǐ)生(shēng)産與轉染工藝的改良等上(shàng)遊技(jì)術(shù)的研發與質量控制(zhì)。他曾任賓夕法尼亞大(dà)學高(gāo)級研究員，CAR-T研究項目主管；現任CFDA“細胞與基因治療制(zhì)品監管政策研究”專家(jiā)組成員、北京大(dà)學免疫學系特聘教授......
2016年在團隊領頭人(rén)許中偉教授的帶領下與北京大(dà)學人(rén)民醫(yī)院血液病研究所合作(zuò)，開(kāi)拓性應用HLA半相合異體(tǐ)CAR-T（患者親屬的T細胞）成功地治愈了一例複發性難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）的3歲患兒。目前，患者保持兩年餘無腫瘤複發。該臨床治療方法被業界稱為(wèi)異體(tǐ)CAR-T“北京方案”，在國際上(shàng)開(kāi)啓了半倍體(tǐ)異體(tǐ)CAR-T治療的新途徑。
他堅實的分子生(shēng)物學和(hé)病毒載體(tǐ)生(shēng)産與制(zhì)備的功底，在短(duǎn)短(duǎn)的數(shù)月內(nèi)，多(duō)種不同信号域組合的CAR-T結構和(hé)高(gāo)滴度、高(gāo)穩定性及高(gāo)轉染率的CAR-T細胞生(shēng)産工藝方案應運而生(shēng)，這一系列技(jì)術(shù)難題的攻克，為(wèi)篩選出最有(yǒu)功效的CAR-T結構和(hé)克服CAR-T細胞生(shēng)産的技(jì)術(shù)瓶頸并使CAR-T療法最終走向臨床、成功治愈小(xiǎo)女孩Emily Whitehead等病人(rén)做(zuò)出了重要貢獻。
